Mukoviszidose ist eine tödlich verlaufende Erberkrankung, bei der das CFTR-Gen (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) verändert ist. Dieses Gen kodiert für einen Cloridkanal in Zellen, wodurch der Salz- und Wasserhaushalt in den Zellen gestört ist. Die Folge ist eine Fehlfunktion der Drüsensekrete, die zählflüssiger sind, und damit die Lungen-, aber auch die Bauspeicheldrüsen- und Darmfunktion ernsthaft beeinträchtigen. Neue leistungsfähige Arzneimittel sind daher dringend geboten, die auf die individuelle Mutation des Patienten abgestimmt sein müssen. Ca. 2000 verschiedene CFTR-Mutationen sind bereits bekannt.
Die Wissenschaftler konnten zeigen, dass die Verwendung von patienteneigenen Darmzellen, die diesen Defekt tragen, gut geeignet sind, um um den Wirkmechanismus potenzieller Arzeimittel zu untersuchen.
Originalpublikation:
Johanna F. Dekkers, Gitte Berkers, Evelien Kruisselbrink, et al. (2016): Characterizing responses to CFTR-modulating drugs using rectal organoids derived from subjects with cystic fibrosis. Science 8/344, 22.06.2016, www.ScienceTranslationalMedicine.org
Quellen:
http://stm.sciencemag.org/content/8/344/344ra84
http://flexikon.doccheck.com/de/CFTR
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Freitag, 01 Juli 2016 10:05
Darmorganoide zur Untersuchung der Arzneimittelwirksamkeit gegen Zystische Fibrose Empfehlung
Zystische Fibrose (Mukoviszidose) wird durch eine Mutation des CFTR-Gens verursacht. Niederländische Wissenschaftler haben ein in-vitro-Modell aus Darmproben von Patienten mit jeweils unterschiedlicher CFTR-Mutation entwickelt, mit dem sie erfolgreich die Reaktion der Zellen auf bestimmte Arzneimittel testen konnten.
Dr. rer. nat.
Menschen für Tierrechte - Tierversuchsgegner Rheinland-Pfalz e.V.