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Amerikanische Wissenschaftler haben Hautzellen von Patienten mit dem Gendefekt, der zum Barth-Syndrom führt, zu induzierten pluripotenten Stammzellen zurückverwandelt und dann auf einer sogenannten Organ-on-a-Chip-Technologie zu Herzzellen entwickeln lassen, die diesen Gendefekt tragen.

Die amerikanischen Wissenschaftler vom Harvard Stem Cell Institute, vom Wyss Institute for Biologically Inspired Engineering, dem Boston Children's Hospital, der Harvard School of Engineering and Applied Sciences sowie der Harvard Medical School haben Stammzellgewebe und die Organ-on-a-chip-Technologie miteinander kombiniert und konnten so Herzgewebe mit angeborenem Herzfehler als Krankheitsmodell für weitere Studien schaffen. Die erzeugten Herzzellen schlugen so schwach, sie es auch beim Barth-Syndrom-Patienten der Fall ist.

Sie manipulierten dann die Herzzellen im Modell, um sie funktionsfähig zu halten, indem sie in die Zellen RNA-Moleküle einbrachten, wodurch das zuvor defekte TAZ-Protein wieder funktionsfähig wurde.

Das Barth Syndrom ist durch eine bereits bei Kindern auftretende Herzinsuffizienz gekennzeichnet. Ursache ist eine Genmutation des sogenannten TAZ Gens, das für ein Protein mit dem Namen Tafazzin kodiert. Tafazzin spielt eine wichtige Rolle beim Stoffwechsel von Cardiolipin, ein wichtiger Bestandteil der inneren Mitochondrienmembran. An der inneren Mitochonrienmembran spielt sich der Energiemetabolismus ab; ein Defekt hat ernsthafte Auswirkungen auf die ATP-Versorgung der Zellen. Im Falle der Mutation des TAZ Gens ist die Energiegewinnung der  Herzmuskelzellen, aber auch der Skelettmuskulatur beeinträchtigt. Deshalb schlagen Herzen der Patienten mit diesem Syndrom so schwach.

Die Wissenschaftler haben ihre Arbeit im Journal Nature Medicine publiziert.

Wang, G., McCain, M., et. al. (2014): Modeling the mitochondrial cardiomyopathy of Barth syndrome with iPSC and heart-on-a-chip technologies. Nature Medicine. http://www.nature.com/nm/journal/vaop/ncurrent/full/nm.3545.html

http://hsci.harvard.edu/news/patient-stem-cells-used-make-‘heart-disease-chip’
http://www.aerztezeitung.de/medizin/krankheiten/herzkreislauf/herzinsuffizienz/article/854015/barth-syndrom-erbkrankheit-ursache-herzschwaeche.html