In Deutschland leiden über vier Millionen Menschen an einer der mehr als 8.000 bekannten seltenen Erkrankungen. Heilungsmöglichkeiten sind rar, und die Industrie findet die Forschung oft unattraktiv, da nur wenige Patienten das entwickelte Arzneimittel benötigen. Die herkömmliche tierbasierte Forschung ist hier nicht effektiv, Tiere entwickeln diese seltenen Erkrankungen nicht,  Tier"modelle" bilden aufgrund von Speziesunterschieden oft nicht die Reaktionen im menschlichen Körper nach.

Für Entwickler:Innen von multifluidischen Systemen oder z.B. Organ- oder Human-on-a-Chip-Modellen eröffnen sich Chancen durch die Arbeit mit Patientenzellen. Diese Technologien haben das Potenzial, individuelle Behandlungsmöglichkeiten für seltene Erkrankungen zu identifizieren. Beispiele sind in vitro-Modelle zur Erforschung von ALS, Myasthenia gravis mit Organ-on-a-Chips sowie die Untersuchung von Tuberöser Sklerose und Duchenne Muskeldystrophie.
Ermutigende Ergebnisse stammen von einem amerikanischen Team aus Florida, das erfolgreich mit einem von Sanofi entwickelten Antikörper in einem mikrofluidischen System behandelt hat. "Diese Ergebnisse wurden bereits von der amerikanischen Zulassungsbehörde FDA akzeptiert", so Dr. Christiane Hohensee von InVitro+Jobs, der Wissenschaftsplattform des Bundesverbandes, Es ist ein als hoffnungsvoller Schritt in Richtung tierversuchsfreier Arzneimittelentwicklung.
In Deutschland existiert sogar ein spezielles BMBF-Förderprogramm zur Unterstützung einer begrenzten Anzahl transnationaler, ambitionierter, innovativer und qualitativ hochwertiger Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf seltener Erkrankungen.
 
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